2020年

遺伝子治療用ウイルスベクターの概要とその製造

遺伝子治療の開発は、当初から治療効果に対する期待が高かった反面、科学的・社会的に多くの課題に直面してきた歴史を有するが、それらの課題を克服し、今では、世界のメガファーマを始め多くの企業が、創薬のターゲットとして遺伝子細胞治療に注力するようになってきている。実際、がんのウイルス療法、単一遺伝子疾患に対するアデノ随伴ウイルスベクター製品、重症複合免疫不全症に対するex vivo法、血液がんに対するCAR-T療法等が実用化され、また、ゲノム編集などの技術革新も追い風となり、この分野の研究開発は大きく加速している状況である。一方で、遺伝子治療用ウイルスベクター製造技術およびそれに関する専門知識の国内での普及は、海外に比して取り組みが遅れていると言われており、その遅れを解消する目的で、AMED（国立研究開発法人 日本医療研究開発機構）創薬基盤推進研究事業「次世代バイオ医薬品の高度な生産技術に関する人材育成に資する教育プログラムの作成」により、教材を作成しているところである。

本講習は、そのシリーズ第一弾と位置付けられ、遺伝子治療の医師主導治験を実際にベクター製造して行う経験を持つ小戝健一郎教授、トランスレーショナルリサーチを専門とする長村文孝教授、バイオ医薬品の人材育成の教育プログラム作成の経験を持ち、その品質管理手法の開発に取り組んでいる内田和久教授を講師に迎え、遺伝子治療の概要、腫瘍溶解性ウイルス、ウイルスベクターの製造と品質管理について概説するものである。

＜1部（主な内容）＞
遺伝子治療総論
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
レトロウイルスベクター、レンチウイルスベクター
腫瘍溶解性ウイルスベクター（アデノウイルス）
腫瘍溶解性ウイルスベクター（単純ヘルペスウイルス）
＜2部（主な内容）＞
バイオ医薬品の原薬及びその製造工程で管理が必要と考えられる主な品質特性
バイオ医薬品と遺伝子治療製品の規格分析の比較
FDAガイダンスを基にしたウイルスベクターの培養・精製・分析に関する課題
ウイルスベクターの品質管理に用いる分析手法の紹介

小戝健一郎（鹿児島大学 学術研究院医歯学域 医学系 教授）
長村　文孝（東京大学医科学研究所 先端医療開発推進分野 教授）
内田　和久（神戸大学大学院 科学技術イノベーション研究科 特命教授）

確定次第、ご案内申し上げます。